La innovación tecnológica se ha sumado a una revolución que ha permitido añadir al arsenal terapéutico docenas de nuevos fármacos, que han impactado en la vida de millones de pacientes y ha definido con más precisión el tratamiento que es más apropiado en cada caso. Nuevos anticuerpos antimonoclanes, proteínas recombinantes o vacunas que se desarrollan cada año. Estos nuevos fármacos emulan a factores biológicos naturales con la finalidad de potenciar o inhibir un efecto biológico determinado.

Inmunodeficiencias primarias

Un buen ejemplo de estos avances es la labor del Dr. Adrian Trasher, pediatra e investigador principal en varios de los ensayos de terapia celular-génica más exitosos hasta el momento. En su conferencia de apertura del Curso, el Dr. Thrasher, referente mundial en investigación tanto básica como aplicada de inmunodeficiencia primarias, mostró los detalles de las investigaciones básicas que le permitieron desarrollar una de las primeras estrategias de terapia celular-génica para pacientes con inmunodeficiencias primarias (los niños burbuja).

En concreto, el investigador puso de manifiesto los detalles acerca de tres ensayos clínicos (dos con SCID-ADA y uno con SCID-X1), donde ha logrado restaurar el sistema inmune de unos 20 pacientes que, de no haber sido tratados, habrían fallecido debido a la ausencia de donantes de medula ósea compatibles.

Anticuerpos monoclonales A continuación, el Dr. Manuel Hidalgo, director del Centro Integral Oncológico Clara Campal e investigador de la Universidad John Hopkins de EEUU, repasó las aplicaciones clínicas demostradas hasta ahora por los anticuerpos monoclonales en pacientes con tumores de mama, colon, pulmón, linfomas y leucemia. El Dr. Hidalgo incidió en cómo los anticuerpos se han utilizado como agentes únicos o conjugados con agentes radioactivos o como vehículos de fármacos y toxinas.

Estas jornadas científicas están dirigidas por el Dr. Juan Bueren, del CIEMAT, y por el Dr. José Luis Motellón, director médico de Amgen, que fueron los encargados de inaugurar el Curso. El Dr. Motellón señaló que, "como primera compañía independiente de biotecnología a escala mundial, el objetivo de Amgen es la continua innovación en investigación, desarrollo y fabricación de medicamentos que contribuyan a mejorar la salud y calidad de vida de las personas". De hecho, añadió, los fármacos biotecnológicos representan el 20% del total de medicamentos disponibles en el mercado y el 50% de los nuevos fármacos en desarrollo.

En la jornada del miércoles también participaron el Dr. Fernando Vivanco, de la Fundación Jiménez Díaz, que analizó las aplicaciones de la genómica y proteómica en medicina, y el Dr. Arnold G. Vulto, investigador de la Universidad Erasmo (Rotterdam), que examinó el impacto de la farmacogenética en la terapia individualizada. Hasta el viernes, un nutrido grupo de investigadores repasarán otros aspectos relacionados con la biotecnología tales como la terapia celular, la nanomedicina o los criterios que se siguen para la autorización de estos fármacos.