Aprobada en España la primera terapia celular desarrollada y fabricada en nuestro país, fruto de una investigación liderada por la Fundación Jiménez Díaz

2019 10 17

• En el desarrollo de este medicamento innovador han participado la Universidad Autónoma de Madrid, el Consejo Superior de Investigaciones Científicas y 21 hospitales españoles, con la Fundación Jiménez Díaz y el jefe de su Servicio de Cirugía General y Digestiva, el Dr. Damián García-Olmo, a la cabeza

• El desarrollo y producción de este fármaco muestra el firme compromiso de Takeda con la I+D en España, así como su apuesta por soluciones innovadoras que aborden las necesidades clínicas no cubiertas de los pacientes, y representa un gran proyecto de biotecnología capaz de atraer inversión extranjera y posicionar a nuestro país en el mapa global de la terapia celular

El Ministerio de Sanidad financiará la primera terapia celular desarrollada y producida íntegramente en España, y fruto de una línea de investigación liderada por el Dr. Damián García-Olmo, jefe del Departamento de Cirugía General y Digestiva de la Fundación Jiménez Díaz e investigador de su Instituto de Investigación Sanitaria (IIS-FJD), convirtiéndose en el primer medicamento basado en células madre procedentes de donante en Europa que es aprobado e incluido en el marco de la financiación pública.

Las células madre tienen propiedades regenerativas únicas que, unidas a su capacidad antiinflamatoria e inmunorreguladora, pueden tener diversas aplicaciones clínicas, como en este caso en enfermedades inflamatorias autoinmunes (según patente del Centro Superior de Investigaciones Científicas, CSIC). Las células madre en las que se basa esta terapia proceden de tejido adiposo de donantes, se someten a un riguroso proceso científico para ser convertidas en una terapia capaz de potenciar la capacidad regeneradora del organismo (según patente de la UAM) y, mediante un proceso quirúrgico, se aplican al paciente.

Takeda, junto al Prof. García-Olmo, también profesor de la UAM, han asumido un papel de liderazgo en la investigación con células madre para el tratamiento de fístulas perianales complejas (una complicación debilitante de la enfermedad de Crohn). Este hecho supuso, en marzo 2018, la aprobación centralizada de comercialización por parte de la Unión Europea.

El investigador señala que esta terapia, darvadstrocel, "ofrece una alternativa novedosa y mínimamente invasiva para el tratamiento de pacientes con fístulas perianales complejas que no responden a las terapias actualmente disponibles y que han tenido hasta ahora opciones limitadas de tratamiento".

Éxito del sistema de ciencia e innovación en España

Así, el especialista considera que su comercialización, que se presentó esta mañana en una rueda de prensa celebrada en el hospital madrileño, "es un éxito del sistema de ciencia e innovación español que, junto al sistema sanitario, ha desarrollado la primera terapia celular aprobada en Europa". En este sentido, ha subrayado el hecho de que toda la investigación y desarrollo del nuevo fármaco se haya conducido desde nuestro país, y que actualmente toda la fabricación del medicamento celular se haga igualmente en la Comunidad de Madrid, "lo que sitúa a España a la vanguardia de la investigación en este ámbito a nivel mundial".

Y es que, como resume el Dr. García-Olmo, 17 años de investigación rigurosa que han unido los esfuerzos del ámbito hospitalario -con la Fundación Jiménez Díaz a la cabeza, que ha finalizado el proceso de "puesta a punto" del medicamento y que mantiene una línea de investigación avanzada sobre mejoras del producto y nuevas indicaciones, seguida por los hospitales Clínico de Barcelona y Universitario La Paz de Madrid-, el laboratorio -la Red de Terapia Celular Española (TERCEL) del Instituto Carlos III del Ministerio de Sanidad- y la empresa, han dado lugar a una "transferencia de conocimiento para resolver una necesidad médica no cubierta: las fístulas de los pacientes con enfermedad de Crohn", a partir de la investigación inicial desarrollada por el CSIC y la UAM.

"Las propiedades antiinflamatorias del fármaco -continuó el jefe del Departamento de Cirugía General y Digestiva de la Fundación Jiménez Díaz-, hacen pensar, además, en que pronto tendrá más indicaciones".

Un medicamento vivo basado en la restauración de la inmunidad local

El mecanismo de acción de esta terapia se basa en la restauración de la inmunidad local y la curación del daño tisular mediado por inflamación. La autorización de comercialización está respaldada por los datos del ensayo en fase III ADMIRE-CD, un estudio pivotal que mostró que la terapia alcanzó superioridad estadística significativa versus el grupo de control. Al tratarse de células procedentes de donante, y no del propio paciente, la verificación del proceso de calidad y seguridad ha sido clave en su desarrollo.

Esta terapia es un excelente ejemplo de la alta calidad de la ciencia en España y el potencial ilimitado que se puede lograr a través de la colaboración entre instituciones públicas y privadas. Esta terapia con células madre se ha desarrollado en colaboración con instituciones académicas, entidades públicas de investigación y centros hospitalarios, y ahora los pacientes españoles que la necesiten podrán beneficiarse de ella.

Stefanie Granado, directora general de Takeda Iberia, destaca el compromiso de esta compañía con la I + D en nuestro país, con el desarrollo de terapias innovadoras con el potencial de transformar la vida de las personas y con el empleo de alta cualificación en España. "Takeda mantiene un firme compromiso con la búsqueda de soluciones a necesidades clínicas no cubiertas a través de medicamentos innovadores. La innovación tiene que ser también accesible y en nuestro compromiso con la sostenibilidad del sistema hemos firmado un acuerdo de riesgo compartido con el Ministerio de Sanidad".

Esta terapia celular representa un hito de la ciencia española del que se beneficiarán pacientes de todo el mundo. Es el primer proyecto de biotecnología capaz de atraer inversión extranjera y posicionará a España en el mapa global de la terapia celular.

En la planta de fabricación de terapias con células madre de Takeda en Tres Cantos (Madrid) produce este fármaco y es la única de la compañía aprobada para la fabricación comercial de este tipo de medicamentos, constituyendo así un referente mundial. La planta suministra esta terapia tanto para fines terapéuticos como de investigación.

En 2019, Takeda ha realizado una importante inversión para duplicar la capacidad de producción de la fábrica y, a nivel logístico, se ha enfrentado y superado un verdadero reto: la entrega de esta terapia. Y es que, fabricada en Madrid, en tan solo 48 horas llega a los pacientes de todo el continente, un hecho que requiere de un preciso sistema de seguimiento y trazabilidad que permite controlar todos los pasos del proceso a lo largo de la cadena de suministro.

Ciencia innovadora para las complicaciones de la enfermedad de Crohn

Esta nueva terapia está indicada para el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes adultos con enfermedad de Crohn. Esta patología afecta a cerca de 1,1 millones de personas en la Unión Europea, siendo las fístulas perianales una de sus complicaciones más debilitantes. Se estima que afectan al 25 por ciento de los pacientes con esta patología^{[i],[ii],[iii],[iv]}.

En España, la incidencia de la enfermedad de Crohn y de la colitis ulcerosa se ha multiplicado por diez en los últimos 25 años, y actualmente se detectan unos 2.000 nuevos casos, con un incremento del 2,5 por ciento anual^[v]. Así, se estima que hay unos 150.000 pacientes en nuestro país que sufren y conviven de manera habitual con diarrea, dolor abdominal, pérdida de peso, malestar general, fatiga, tenesmo y fiebre, entre otros síntomas.

En la actualidad solo se dispone de tratamientos farmacológicos muy limitados para el tratamiento de las fístulas perianales complejas, una situación que desemboca en que los pacientes generalmente requieran procedimientos quirúrgicos en más de una ocasión, asociados con morbilidad y con un mayor riesgo de estoma permanente (una abertura creada quirúrgicamente en la superficie del abdomen). La terapia fabricada en Tres Cantos representa una nueva opción de tratamiento para pacientes que son resistentes a los abordajes actuales.