En algunos ensayos clínicos los participantes se dividen en grupos, de forma que parte de los voluntarios reciben el nuevo medicamento, y parte el tratamiento habitual o un placebo.

El conocimiento de la intervención por parte de los pacientes o investigadores pueden influir en la evaluación de la respuesta. En función del conocimiento que tengan los pacientes o los investigadores, los ensayos clínicos se pueden clasificar en: